Zolgensma: alcuni chiarimenti

In questi ultimi giorni sono apparse molte notizie sui giornali di una terapia “salvavita” sulla SMA. Come ASAMSI teniamo a fare chiarezza sulla questione. Si tratta di Zolgensma, sviluppata da AveXis, una terapia genica approvata il 19 Maggio del 2020 da parte di EMA, Agenzia Europea del Farmaco. La terapia si basa sulla somministrazione endovenosa … Leggi tutto

AveXis ottiene l’approvazione dell’UE per Zolgensma, l’unica terapia genica per la SMA

AveXis  ha annunciato il 19 maggio 2020 di aver ottenuto dalla Commissione Europea l’approvazione condizionale per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento: di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA Tipo 1; di pazienti con SMA 5q con una mutazione bi-allelica del … Leggi tutto

Parere positivo dell’EMA per la commercializzazione di Zolgensma

Novartis ha fatto sapere che la terapia genica con Zolgensma ha ottenuto il parere positivo per la commercializzazione condizionata da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una … Leggi tutto

Approvazione della terapia genica negli Stati Uniti

Ieri, 24 maggio 2019, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Zolgensma, la prima terapia genica per il trattamento di bambini con SMA di età inferiore ai due anni. Per il mese di giugno è prevista l’approvazione da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), mentre per l’autorizzazione al commercio in Italia dovremo aspettare l’autorizzazione … Leggi tutto