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Trophos annuncia risultati intermedi positivi nello studio pilota del farmaco olesoxime per l’Atrofia Muscolare Spinale.
I risultati definitivi sono attesi per la fine del 2013.

Marsiglia, Francia, 27 febbraio 2013 – La società farmaceutica Trophos SA annuncia il completamento delle analisi intermedie sull’efficacia dello studio pilota del farmaco olesoxime su una rara patologia neurodegenerativa, l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA).
Il Comitato indipendente per il Monitoraggio dei Dati (DMC) ha rendicontato gli effetti del trattamento ad un anno di distanza dall’inizio dello studio per quanto concerne le misure di efficacia primarie (i cambiamenti nella funzione motoria utilizzando la scala MFM), oltre a ulteriori esami come l’elettrocardiogramma, periodici test di laboratorio, parametri emostatici e eventi avversi per tutti i partecipanti. Sulla base dei criteri di interruzione del trial definiti nel protocollo e le norme di sicurezza correlate al trattamento con olesoxime, la raccomandazione è quella di continuare lo studio come già pianificato.

Come da protocollo è stata condotta un’analisi intermedia dell’efficacia su tutti i partecipanti dopo un anno di trattamento. Per il trial sono stati reclutati più di 160 pazienti tra i mesi di ottobre 2000 e settembre 2011. Seguendo le raccomandazioni della DMC lo studio continuerà fino a quando tutti i partecipanti saranno stati trattati per due anni; l’ultimo paziente della lista terminerà la sperimentazione nel settembre 2013. I risultati finali sono attesi per la fine del 2013.

“Il benestare della DMC per il proseguimento del trial, basato sulle analisi intermedie di questa cura innovativa per la SMA, è un’ottima notizia in questa fase. Abbiamo confermato la sicurezza del trattamento con olesoxime e adesso possiamo guardare avanti al completamento di due anni di trattamento per valutare l’efficacia nei pazienti SMA,” dice Rebecca Pruss, direttore scientifico presso Trophos. “La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva e invalidante. C’è urgentemente bisogno di un trattamento per rallentare o prevenire la perdita delle funzioni neuromuscolari nei pazienti SMA. Lo studio con olesoxime è stato condotto fino a questo punto con successo grazie ad un enorme impegno di pazienti e medici allo scopo di trovare un trattamento per la SMA. Crediamo che i risultati che avremmo a fine 2013 potranno essere un momento storico nella scoperta di un trattamento per la SMA.”

“La raccomandazione della DMC a procedere conferma che olesoxime è una molecola sicura e non vediamo l’ora di analizzare rapidamente i risultati di efficacia dello studio dopo aver raggiunto la conclusione prevista,” ha detto il ricercatore principale, il dottor Enrico Bertini. “Altri dati interessanti che sicuramente emergeranno dai risultati di questo studio saranno correlati ai dati ottenuti dallo studio dei biomarcatori molecolari e anche all’attendibilità, alla variabilità e alla validità dei dati elettrofisiologici che sono stati raccolti longitudinalmente dai pazienti. Tutte le informazioni ottenute da questo studio saranno molto utili per le future sperimentazioni cliniche multicentriche sulla SMA. Nel frattempo speriamo che olesoxime abbia un effetto terapeutico sulla storia naturale della SMA”.
 
Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte: www.trophos.com