Trophos annuncia i risultati dello studio clinico con olesoxime
Il 10 marzo 2014 Trophos ha annunciato che i risultati dello studio clinico con il farmaco olesoxime su pazienti conAtrofia Muscolare Spinale mostrano un effetto benefico per il mantenimento della funzione motoria nei pazienti SMA. Se approvato, olesoxime potrebbe essere il primo trattamento sviluppato specificamente per i pazienti SMA.
Lo studio è stato condotto in sette paesi europei. E’ stato uno studio in doppio cieco, controllato con placebo,su 165 pazienti SMA di tipo 2 e di tipo 3 non deambulanti,di età compresa tra 3 e 25 anni. I pazienti sono stati randomizzati al trattamento e valutati ogni tre mesi per due anni. L’outcome measure primario era il cambiamento nella funzione motoria dopo due anni di trattamento, utilizzando una scala funzionale standardizzata specifica, la MFM.
Le misure di outcome secondarie includevano una scala ulteriore, la Hammersmith Functional Motor Scale per l’Atrofia Muscolare Spinale, nonché misure elettromiografiche, la funzione polmonare, i risultati riferiti dai pazienti, l’impressione clinica globale, la qualità di vita, le complicanze tipiche della SMA e la sicurezza del prodotto.
I risultati di questo studio clinico hanno mostrato una perdita progressiva della funzione motoria nel gruppo placebo, come previsto per la progressione tipica della malattia e similmente documentata in altri studi osservazionali e interventistici. Questa perdita di funzione, valutata come endpoint primario,è stata impedita per due anni nei pazienti trattati con olesoxime, con un minor numero di eventi avversi correlati alla malattia.Altri endpoint secondari sono stati coerenti con questi effetti. I risultati dettagliati saranno pubblicati e presentati nelle prossime conferenze in Europa e negli Stati Uniti.
Traduzione a cura di Michela Policella
Fonte:www.trophos.com
Trophos risultati intermedi positivi
Trophos annuncia risultati intermedi positivi nello studio pilota del farmaco olesoxime per l’Atrofia Muscolare SpinaleI risultati definitivi sono attesi per la fine del 2013 Marsiglia, Francia, 27 febbraio 2013 – La società farmaceutica Trophos SA annuncia il completamento delle analisi intermedie sull’efficacia dello studio pilota del farmaco olesoxime su una rara patologia neurodegenerativa, l’Atrofia Muscolare … Leggi tutto
Trophos risultati intermedi positivi
Trophos annuncia risultati intermedi positivi nello studio pilota del farmaco olesoxime per l’Atrofia Muscolare Spinale.
I risultati definitivi sono attesi per la fine del 2013.
Marsiglia, Francia, 27 febbraio 2013 – La società farmaceutica Trophos SA annuncia il completamento delle analisi intermedie sull’efficacia dello studio pilota del farmaco olesoxime su una rara patologia neurodegenerativa, l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA).
Il Comitato indipendente per il Monitoraggio dei Dati (DMC) ha rendicontato gli effetti del trattamento ad un anno di distanza dall’inizio dello studio per quanto concerne le misure di efficacia primarie (i cambiamenti nella funzione motoria utilizzando la scala MFM), oltre a ulteriori esami come l’elettrocardiogramma, periodici test di laboratorio, parametri emostatici e eventi avversi per tutti i partecipanti. Sulla base dei criteri di interruzione del trial definiti nel protocollo e le norme di sicurezza correlate al trattamento con olesoxime, la raccomandazione è quella di continuare lo studio come già pianificato.
Come da protocollo è stata condotta un’analisi intermedia dell’efficacia su tutti i partecipanti dopo un anno di trattamento. Per il trial sono stati reclutati più di 160 pazienti tra i mesi di ottobre 2000 e settembre 2011. Seguendo le raccomandazioni della DMC lo studio continuerà fino a quando tutti i partecipanti saranno stati trattati per due anni; l’ultimo paziente della lista terminerà la sperimentazione nel settembre 2013. I risultati finali sono attesi per la fine del 2013.
“Il benestare della DMC per il proseguimento del trial, basato sulle analisi intermedie di questa cura innovativa per la SMA, è un’ottima notizia in questa fase. Abbiamo confermato la sicurezza del trattamento con olesoxime e adesso possiamo guardare avanti al completamento di due anni di trattamento per valutare l’efficacia nei pazienti SMA,” dice Rebecca Pruss, direttore scientifico presso Trophos. “La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva e invalidante. C’è urgentemente bisogno di un trattamento per rallentare o prevenire la perdita delle funzioni neuromuscolari nei pazienti SMA. Lo studio con olesoxime è stato condotto fino a questo punto con successo grazie ad un enorme impegno di pazienti e medici allo scopo di trovare un trattamento per la SMA. Crediamo che i risultati che avremmo a fine 2013 potranno essere un momento storico nella scoperta di un trattamento per la SMA.”
“La raccomandazione della DMC a procedere conferma che olesoxime è una molecola sicura e non vediamo l’ora di analizzare rapidamente i risultati di efficacia dello studio dopo aver raggiunto la conclusione prevista,” ha detto il ricercatore principale, il dottor Enrico Bertini. “Altri dati interessanti che sicuramente emergeranno dai risultati di questo studio saranno correlati ai dati ottenuti dallo studio dei biomarcatori molecolari e anche all’attendibilità, alla variabilità e alla validità dei dati elettrofisiologici che sono stati raccolti longitudinalmente dai pazienti. Tutte le informazioni ottenute da questo studio saranno molto utili per le future sperimentazioni cliniche multicentriche sulla SMA. Nel frattempo speriamo che olesoxime abbia un effetto terapeutico sulla storia naturale della SMA”.
Traduzione a cura di Michela Policella
Fonte: www.trophos.com