Nuovi composti ASO per via sistemica sono una potenziale terapia per la SMA
La somministrazione sottocutanea di una nuova classe di oligonucleotidi antisenso (ASO) chiamati tricyclo-DNA potrebbe essere un’efficace terapia per la SMA, in accordo con uno studio sui topi. Nei pazienti con SMA l’assenza del gene SMN1, che codifica la proteina SMN, è parzialmente compensata dalle copie del gene SMN2 che codificano la stessa proteina. La sequenza … Leggi tutto