La somministrazione sottocutanea di una nuova classe di oligonucleotidi antisenso (ASO) chiamati tricyclo-DNA potrebbe essere un’efficace terapia per la SMA, in accordo con uno studio sui topi. Nei pazienti con SMA l’assenza del gene SMN1, che codifica la proteina SMN, è parzialmente compensata dalle copie del gene SMN2 che codificano la stessa proteina. La sequenza … Leggi tutto
Giovedì 1 giugno 2017 la Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione di Spinraza (nusinersen) come terapia per la SMA nei bambini e negli adulti. Il farmaco era già stato approvato dalla FDA negli Stati uniti nel dicembre 2016. La concessione al trattamento da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha avuto un riesame accelerato per … Leggi tutto
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