terapia genica di fase 1 per la sma

Lo studio clinico di fase 1 mostra che la terapia genica aumenta la sopravvivenza dei pazienti e porta al raggiungimento di risultati mai visti nel naturale decorso della malattia. Una singola infusione intravenosa ad alto dosaggio della terapia genica aumenta la sopravvivenza dei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1), secondo uno … Leggi tutto