Terapia genica: al via il trial clinico
AVEXIS ha annunciato che il trial clinico pilota della terapia genica con il candidato AVXS-101 per la SMA di tipo 1 arruolerà circa 20 pazienti che saranno collocati in un singolo braccio, e che l’effetto della terapia sarà comparato con la storia naturale della malattia. La FDA ha accettato la progettazione di questo studio pilota … Leggi tutto