studio di estensione SHINE

Isis Pharmaceuticals, Inc. annuncia che l’inizio dello studio di estensione SHINE, uno studio in aperto (open label). Questo studio prevede la somministrazione di ISIS-SMNRx ai bambini con SMA che hanno terminato la loro partecipazione alla fase 3 degli studi ENDEAR e CHERISH e che hanno i requisiti necessari per questo nuovo studio. Tutti i pazienti dello studio SHINE riceveranno una dose di 12 mg dose of ISIS-SMNRx ogni quattro mesi (per i bambini piccoli che hanno completato ENDEAR) o ogni sei mesi per i bambini più grandi che hanno completato CHERISH.

“L’arruolamento per entrambi gli studi ENDEAR e CHERISH avviene durante l’esecuzione dei trial. Siamo soddisfatti per l’inizio dello studio SHINE; conseguentemente renderemo ISIS-SMNRx disponibile per i pazienti che hanno completato la terza fase di uno dei nostri studi, ENDEAR e CHERISH,” dice B. Lynne Parshall, direttore operativo presso Isis Pharmaceuticals. “Apprezziamo sinceramente la dedizione e il supporto della comunità SMA, dei pazienti e dei loro familiari per questa partecipazione e per l’aiuto nel completamento della fase 3 del programma di ISIS-SMNRx. Insieme a Biogen, ci siamo impegnati a portare il più velocemente possibile ISIS-SMNRx alla commercializzazione. L’inizio dello studio SHINE conferma l’impegno e garantisce che i pazienti che hanno completato la parte controllata del programma di fase 3 possano continuare ad avere accesso a ISIS-SMNRx.”

Clinical trials attualmente in corso

Oltre a SHINE, ci sono altri quattro studi attualmente in corso per testare ISIS-SMNRx.

    ENDEAR, un trial clinico di fase 3 su bambini piccoli con SMA di tipo I;
    CHERISH, un trial clinico di fase 3 su bambini di età compresa tra i 2 e i 12 anni, con comparsa dei sintomi all’età di sei mesi o successivamente;
    NURTURE, un trial clinico di fase 2 su bambini molto piccoli che sono geneticamente predisposti alla SMA ma che ancora non presentano sintomi;
    EMBRACE, un trial clinico di fase 2 su un piccolo sottoinsieme di bambini che non corrispondono ai criteri di ENDEAR o CHERISH.

Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte:curesma.org