Nuovo gene bersaglio per la terapia genica
L’atrofia muscolare spinale (SMA), patologia neuromuscolare autosomica recessiva, è causata dalla perdita della proteina “Survival of Motoneurons (SMN). I pathway molecolari che risultano interrotti a valle dell’SMN rappresentano quindi potenziali ed interessanti target per la SMA. In questo studio viene dimostrato che target terapeutici diretti all’ubiquitina, il cui pathway è interrotto a seguito della deplezione … Leggi tutto