Nuovo gene bersaglio per la terapia genica

L’atrofia muscolare spinale (SMA), patologia neuromuscolare autosomica recessiva, è causata dalla perdita della proteina “Survival of Motoneurons (SMN). I pathway molecolari che risultano interrotti a valle dell’SMN rappresentano quindi potenziali ed interessanti target per la SMA. In questo studio viene dimostrato che target terapeutici diretti all’ubiquitina, il cui pathway è interrotto a seguito della deplezione … Leggi tutto

Identificati 7 geni in grado di influenzare la gravità e il periodo di insorgenza della SMA nei topi

I ricercatori del National Tsing Hua University di Taiwan hanno scoperto sette nuovi geni che influenzano la gravità e il tempo di insorgenza dell’atrofia muscolare spinale (SMA). La scoperta offre ai ricercatori indizi importanti per individuare quelle molecole che costituiranno il bersaglio dei nuovi medicinali in via di sviluppo. Lo studio, “An integrative transcriptomic analysis … Leggi tutto