Un possibile nuovo trattamento della SMA: studio preliminare
Una recente scoperta ha mostrato che la specifica rimozione di una molecola chiamata SMN-AS1 (un lungo RNA non codificante) aumenta la trascrizione del gene SMN2, rendendo più disponibile la proteina SMN. Lo studio “The Antisense Transcript SMN-AS1 Regulates SMN Expression and Is a Novel Therapeutic Target for Spinal Muscular Atrophy” è un proof-of-concept (letteralmente: abbozzo … Leggi tutto