Certe malattie sono causate da un difetto a livello del Dna. Da tempo gli scienziati fanno esperimenti con le cellule staminali per tentare di correggere questi difetti genetici, e sconfiggere quindi la malattia. Un passo significativo nella direzione di una cura è stato compiuto nei laboratori del Centro Dino Ferrari, che unisce i ricercatori dell’Università … Leggi tutto
Il NIH Recombinant Advisory Committee (RAC) ha approvato la sperimentazione su neonati SMA con terapia genica per via sistemica AAV9-SMN. Il programma di terapia genica è stato presentato dal team del dott. Kaspar al Nationwide Children’s Hospital. Nel 2013 il team presenterà inoltre un IND alla FDA per l’autorizzazione all’inizio dei test clinici sull’uomo.Il trial … Leggi tutto
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