Aggiornamenti su risdiplam

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ricevuto da Roche i risultati degli studi SUNFISH e FIREFISH (NCT02913482), che vanno a sommarsi a quelli già presentati dello studio di Fase 2/3 su neonati con SMA di tipo 1 di età compresa tra 1 a 7 mesi. Insieme, tutti questi studi hanno coinvolto … Leggi tutto

Roche: aggiornamenti sul trial risdiplam

Risdiplam di Roche, ha raggiunto l’endpoint primario nello studio registrativo SUNFISH su persone con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3 Questo è ciò che è stato annunciato da Roche in data 11 novembre: i dati ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio SUNFISH, una sperimentazione volta a valutare risdiplam in persone di età … Leggi tutto

Interruzione del trial clinico di Trophos

Roche ha interrotto lo sviluppo di olesoxime, un farmaco candidato per il i trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) dopo i deludenti risultati ottenuti in uno studio clinico di 18 mesi. In una dichiarazione condivisa online attraverso TreatSMA, Roche ha menzionato i risultati più recenti del trial di fase 2 denominato OLEOS (NCT02628743), uno studio open-label … Leggi tutto

Aggiornamenti di Roche

La casa farmaceutica Roche ha pubblicato un aggiornamento sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 e olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici attualmente in corso. Olesoxime: il composto, disponibile per via orale, mantiene la funzione dei mitocondri e supporta la funzione delle cellule; la statunitense FDA e l’EMA hanno richiesto ulteriori studi di fase 3 … Leggi tutto

Due nuovi trial clinici per Roche

Roche ha lanciato ufficialmente altri due trial clinici di fase 2 per testare il farmaco RO7034067 (conosciuto anche come RG7916). Il reclutamento dei pazienti inizierà nel mese di ottobre. All’inizio di settembre Roche aveva annunciato l’intenzione di iniziare i trial di fase 2 sulla base dei risultati positivi di uno studio di fase 1 su … Leggi tutto

Buone notizie per la SMA

Buone notizie per tutte le persone con atrofia muscolare spinale: la sperimentazione con Nusinersen (ex Isis Smn rx), condotta in numerosi centri d’eccellenza in tutto il mondo, Italia compresa, ha dato risultati così positivi da far dichiarare alla casa farmaceutica Biogen di voler mettere a disposizione al più presto il farmaco per i bambini affetti dalla … Leggi tutto

Potenziale terapia SMA pronta per primo test clinico

Nuovo farmaco della Roche, l’RG7916, un modificatore dello splicing di SMN2 entra a far parte di uno studio clinico di fase 1 dopo che il suo predecessore (l’RG7800) è stato posto in stato di attesa.

La Roche ha recentemente annunciato che un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) – l’ RG7916 – sarà presto, e per la prima volta, oggetto di sperimentazione clinica. Lo studio fornirà informazioni sulla sicurezza e la tollerabilità e analizzerà la farmacocinetica (assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione) di RG7916 in individui sani.

Nell’Aprile del 2015, lo studio clinico Moonfish, nell’analizzare un altro farmaco molto simile e che condivide lo stesso meccanismo di azione, chiamato RG7800, è stato posto in stato di attesa come misura precauzionale. Uno studio su animali, ai quali era stato somministrato il farmaco per molto tempo e in dosi elevate, ha mostrato risultati negativi e il processo di sperimentazione è stato posto in stato di attesa fino a quando l’indagine sui risultati non sarà completata.

Nel frattempo, la Roche ha continuato a lavorare su RG7916. Entrambi i farmaci sono modificatori dello splicing di RMN2 ed hanno come obiettivo di azione il gene SMN2, il quale produce solo bassi livelli di proteina SMN a causa dello splicing dell’RNA messaggero. Generalmente le persone hanno fino a due copie del gene SMN2 in ogni cellula. In alcuni casi gli individui ne hanno tre o più copie. Nelle persone affette da atrofia muscolare spinale, copie addizionali del gene SMN2 sono associate a una forma più lieve della malattia.

I farmaci modificatori dello splicing possono spostare l’equilibrio dello splicing di SMN2 dalla produzione della forma tronca non funzionale verso la produzione della forma completa e funzionale della proteina SMN con la possibilità di salvare il fenotipo. In effetti, uno studio pubblicato sulla rivista Science nel 2014 ha dimostrato che i modificatori dello splicing di SMN2 possono migliorare la funzione motoria e la longevità in un modello murino affetto da atrofia muscolare spinale.

I dati derivanti dal trial di fase 1 saranno utilizzati per confrontare RG7916 e RG7800 e per formare una base dalla quale partire per prendere le decisioni riguardanti l’avanzamento del programma di studio. Roche sottolinea che il nuovo farmaco ha caratteristiche diverse rispetto a RG7800 e che tali caratteristiche possono influenzare la modalità con la quale il farmaco interagisce con il corpo.

Roche ha aggiunto anche che durante la sperimentazione si utilizzerà Itraconazolo, un farmaco approvato, utilizzato come strumento per aiutare a capire il metabolismo, o break-down, di RG7916 nelle persone. Itraconazolo è un agente antifungino noto per interagire con un gran numero di farmaci.

Roche ha programmato di pubblicare gli aggiornamenti relativi al trial entro la metà del 2016. Lo studio sperimentale su RG7916 è stato avviato in collaborazione con alcuni partners di Roche quali PTC Therapeutics e la SMA Foundation.

L’annuncio, formulato in una lettera alla comunità SMA, si è concluso con un messaggio diretto ai pazienti SMA: “Il nostro impegno per aiutare la comunità SMA rimane forte così come rimane forte la nostra volontà nel cercare di individuare nuovi farmaci per il trattamento della SMA. In collaborazione con i nostri partners, PTC Therapeutics e la SMA Foundation, vorremmo ringraziarvi per aver condiviso la vostra esperienza di vita con la SMA; voi ci date ispirazione ogni giorno.”

Traduzione a cura di Cristiano Vaghi per ASAMSI

Fonte: smanewstoday.com

Aggiornamenti sugli studi in corso per la SMA

Dal sito Cure SMA ci arriva un aggiornamento sugli studi in corso per la SMA. Attualmente sono attivi 18 programmi, di cui 7 hanno già raggiunto il livello di trial clinico.

I due studi in fase più avanzata sono quelli delle case farmaceutiche ISIS e Roche, che hanno raggiunto rispettivamente le fasi 3 e 2 della sperimentazione clinica. Altri interessanti studi che hanno superato la fase 1 della sperimentazione clinica sono quelli di terapia genica proposta dalla società biotecnologica AveXis, del candidato farmaco RO6885247 della casa farmaceutica Roche (ex PTC) e della molecola LMI070 della compagnia farmaceutica svizzera Novartis.

L’entusiasmo per questi traguardi è molto, e l’obiettivo finale è sempre più vicino!

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Michela Policella

Fonte:curesma.org

PTC: arriva il trial clinico

Come precedentemente annunciato, PTC sta per iniziare un trial clinico con un nuovo composto, denominato RO6885247. Lo studio, sponsorizzato da La Roche e denominato “MoonFish”, ne valuterà la sicurezza e l’efficacia su adulti e bambini con atrofia muscolare spinale. La fase 1 del trial è già iniziata negli Stati Uniti su volontari sani, ma questo studio coinvolgerà anche l’Italia già dal prossimo novembre.

Lo studio di tipo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a dose multipla e controllato con placebo, durerà 12 settimane. Oltre alla sicurezza e l’efficacia saranno valutati la farmacocinetica e la farmacodinamica. I criteri di inclusione sono: maschi e femmine, di età compresa tra i 2 e i 55 anni inclusi, con diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva (tipi da 1 a 3).

Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte: clinicaltrials.gov