RO6885247

Come precedentemente annunciato, PTC sta per iniziare un trial clinico con un nuovo composto, denominato RO6885247. Lo studio, sponsorizzato da La Roche e denominato “MoonFish”, ne valuterà la sicurezza e l’efficacia su adulti e bambini con atrofia muscolare spinale. La fase 1 del trial è già iniziata negli Stati Uniti su volontari sani, ma questo studio coinvolgerà anche l’Italia già dal prossimo novembre.

Lo studio di tipo multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a dose multipla e controllato con placebo, durerà 12 settimane. Oltre alla sicurezza e l’efficacia saranno valutati la farmacocinetica e la farmacodinamica. I criteri di inclusione sono: maschi e femmine, di età compresa tra i 2 e i 55 anni inclusi, con diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva (tipi da 1 a 3).

Traduzione a cura di Michela Policella

Fonte: clinicaltrials.gov