Roche ha presentato i dati a 1 anno emersi dalla Parte 2 dello studio FIREFISH, sperimentazione internazionale registrativa volta a valutare risdiplam in bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi con atrofia muscolare spinale (SMA) sintomatica di tipo 1. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario, con il 29% dei bambini (12/41; p < … Leggi tutto
Cari amici della comunità SMA, a seguito delle problematiche che l’emergenza legata COVID-19 sta determinando anche per i pazienti SMA, Roche sta adottando nuove misure a livello globale. Tali provvedimenti, a seguito del vaglio da parte di AIFA, sono stati approvati nel nostro Paese. Qui di seguito il comunicato che abbiamo ricevuto da Roche: Sperimentazioni … Leggi tutto
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ricevuto da Roche i risultati degli studi SUNFISH e FIREFISH (NCT02913482), che vanno a sommarsi a quelli già presentati dello studio di Fase 2/3 su neonati con SMA di tipo 1 di età compresa tra 1 a 7 mesi. Insieme, tutti questi studi hanno coinvolto … Leggi tutto
Cari amici e sostenitori, annunciamo con entusiasmo che Roche ha avviato un programma di accesso globale pre-approvativo / per un uso compassionevole (PAA/CU) per risdiplam, un farmaco sperimentale somministrato per via orale attualmente in fase di studio in un ampio gruppo di pazienti con SMA compresa tra 1 mese e 60 anni. Un programma PAA/CU … Leggi tutto
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