Repligen Corporation

Repligen Corporation ha avviato uno studio clinico di fase 1b con RG3039, farmaco candidato per il potenziale trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale. L’obiettivo principale dello studio è la valutazione ulteriore della farmacocinetica e della sicurezza del farmaco, somministrato in dosi multiple a volontari sani.

Questa sperimentazione di fase 1b è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, in dose multipla crescente, e sarà condotto presso la Clinica Jasper a Kalamazoo, Michigan. Secondo il protocollo di studio, ciascuno dei 32 volontari adulti sani sarà randomizzato a ricevere dosi orali crescenti sia di RG3039 che di placebo. All’interno di ciascuna delle quattro coorti di dose, sei soggetti saranno esposti a dosi orali di RG3039 e due soggetti a placebo (rapporto 3 a 1) per 28 giorni.

Gli obiettivi secondari dello studio sono quelli di correlare la farmacocinetica del farmaco con un pannello di biomarcatori molecolari, e di determinare le concentrazioni plasmatiche di inibitori RG3039 per l’enzima bersaglio DcpS. E’ nelle aspettative della società che i risultati cumulativi degli studi di fase 1 possano favorire l’approccio e la progettazione di un futuro studio di efficacia di RG3039 nei pazienti SMA. L’avvio di questo studio di fase 1b segue il completamento di una sperimentazione di fase 1a, all’inizio di quest’anno. Si è trattato di uno studio in cieco, a dose singola ascendente di RG3039 somministrato a 32 volontari sani.

I risultati positivi di questo studio a dose singola sono stati presentati al Meeting Annuale della American Academy of Neurology nel mese di aprile 2012. Tali risultati hanno dimostrato che RG3039 è stato ben tollerato anche a livelli plasmatici superiori a quelli in cui DcpS è stato completamente inibito. I dati mostrano che l’esposizione al farmaco ha comportato un’inibizione superiore al 90% dell’enzima bersaglio DcpS in cellule del sangue periferico per 48 ore.

RG3039 è un inibitore biodisponibile per via orale di un enzima per il trattamento dell’RNA chiamato DcpS. RG3039 ha dimostrato di aumentare la produzione della proteina SMN in cellule derivate da pazienti. Inoltre RG3039 ha dimostrato di migliorare la patologia del motoneurone, la mobilità e la durata della vita in modelli animali SMA.

“Il completamento di questa fase del programma di sviluppo clinico di RG3039 in volontari sani, in caso di successo, fornirà le basi necessarie per gli studi più avanzati che coinvolgeranno pazienti SMA, pazienti che hanno urgente bisogno di un trattamento per questa devastante malattia”, ha dichiarato il dott. Walter Herlihy, Presidente di Repligen Corporation. “Apprezziamo il supporto dei nostri collaboratori nella conduzione di questo studio di fase 1b e siamo ansiosi di condividerne i risultati”.