Verso la sperimentazione con terapia genica
Il NIH Recombinant Advisory Committee (RAC) ha approvato la sperimentazione su neonati SMA con terapia genica per via sistemica AAV9-SMN. Il programma di terapia genica è stato presentato dal team del dott. Kaspar al Nationwide Children’s Hospital. Nel 2013 il team presenterà inoltre un IND alla FDA per l’autorizzazione all’inizio dei test clinici sull’uomo.Il trial … Leggi tutto