PTC ci aggiorna sui risultati del farmaco candidato RG7800, testato in un trial clinico di fase I.
Nel gennaio 2014 è iniziato uno studio di fase I a singola dose ascendente controllata con placebo su volontari sani. L’obiettivo primario di questo studio è stato quello di esplorare la sicurezza e la farmacocinetica della molecola. Il trial adesso è terminato ed è in preparazione un ulteriore studio con multipla dose su pazienti SMA.
Scoperte preliminari durante la fase 1 dello studio indicano che RG7800 è ben tollerata a tutti i dosaggi analizzati. Non ci sono stati decessi, né seri eventi avversi o abbandoni dello studio dovuti a effetti collaterali. In più, la molecola ha dimostrato un effetto dose-dipendente sullo splicing di SMN2, dimostrato con un cambiamento nel rapporto di mRNA SMN2 full-length e di mRNA SMN2 privo dell’esone 7.
Contemporaneamente la rivista Science ha pubblicato i risultati di uno studio preclinicoche dimostrano come il trattamento precoce con tale farmaco durante i primi mesi di vita prevengono i deficit in un modello murino di SMA. Un continuo trattamento del topo con questo composto ne incrementa la lunghezza della vita, ne normalizza il peso corporeo e previene le disfunzioni motorie relative alla malattia e i deficit neuromuscolari.
“Benché sia ancora uno studio preclinico, questi risultati dimostrano come i modificatori dello splicing di SMN2 possono correggere il deficit molecolare che causa la SMA” dice Luca Santarelli, Direttore del reparto di Neuroscienze, Oftalmologia e Malattie rare alla Roche. “Questo studio rappresenta un importante passo verso la scoperta di una potenziale terapia per questa devastante e attualmente intrattabile malattia.”
Traduzione a cura di Michela Policella
Fonte:PTC Therapeutics
Aggiornamento: il prossimo trial del farmaco prodotto dalla PTC sarà condotto per valutarne la non tossicità e coinvolgerà adulti e bambini affetti da atrofia muscolare spinale. L’Italia parteciperà a tale studio presso il Policlinico Gemelli e l’Università Cattolica Sacro Cuore di Roma.
