pazienti SMA

Il Dr. Alex MacKenzie del Children’s Hospital of Eastern Ontario Research Institute (CHEO) sta programmando uno studio clinico open-label e dose-response in Canada, per investigare sugli effetti di un basso dosaggio di Celecoxib nei pazienti affetti da SMA di tipo 2 e 3.

Sebbene non esista ad oggi nessun trattamento per la SMA, la ricerca condotta dal laboratorio al letto del paziente è estremamente avanzata e sono state individuate molte potenziali terapie piuttosto promettenti che stanno facendo il loro percorso attraverso studi clinici su pazienti.

Il Celecoxib è un farmaco antinfiammatorio non steroideo (FANS) che è stato approvato dalla FDA statunitense e dalla Health Canada per il trattamento dei dolore causato da malattie come l’artrite. Sebbene non sviluppato appositamente per la SMA, studi preclinici favorevoli, effettuati presso il CHEO su topi affetti da SMA e su cellule umane, hanno evidenziato che un basso dosaggio di Celecoxib può incrementare l’attività della proteina SMN2 e, di conseguenza, hanno individuato una nuova medicina in grado di trattare la SMA con un rapporto costi/benefici molto basso. Lo scopo dello studio presso il CHEO è quello di individuare il dosaggio di Celecoxib più efficace per migliorare l’espressione del gene SMN2 nei pazienti affetti da SMA.

“In precedenti lavori, un mio collega ha individuato un particolare percorso cellulare dimostrando che il farmaco generico contro l’artrite, approvato dall’FDA, Celecoxib, potrebbe attivare quel particolare percorso aumentando di conseguenza i livelli di proteina SMN2 nei soggetti affetti da SMA”, ha affermato il Dr. Alex Mackenzie, Principal Investigator presso il CHEO. “Attraverso questo studio potremo ora stabilire se Celecoxib è in grado di incrementare i livelli di SMN2 nei pazienti affetti da SMA e si spera di aprire la strada ad una nuova terapia ampiamente disponibile in tutto il mondo”.

“Siamo estremamente entusiasti nel sostenere l’importante lavoro del Dr. MacKenzie e del suo team presso il CHEO”, ha detto Bill Strong, co-fondatore della Gwendolyn Strong Foundation (GSF). “Ci sono diverse ed emozionanti potenziali terapie all’orizzonte per combattere la SMA, e la via del Celecoxib, se dimostrata essere efficace attraverso questo studio, condurrebbe ad un approccio talmente a basso costo e a basso rischio, che sarebbe immediatamente disponibile a tutti a livello globale per effetto stesso della gravità di questa malattia. Non ci sono dubbi che tutto ciò debba essere rigorosamente approfondito.”

CHEO sta progettando di iniziare l’arruolamento per lo studio clinico in open-label e dose-response per la somministrazione di Celecoxib nei primi mesi del 2016.

Traduzione a cura di Cristiano Vaghi per ASAMSI

Fonte: thegsf.org