La combinazione di due ASO incrementa i livelli di SMN nei topi
I ricercatori del Centro Dino Ferrari di Milano hanno dimostrato che la tecnologia degli oligonucleotidi antisenso, la stessa usata per Spinraza, può essere migliorata. Hanno progettato due nuove sequenze che incrementano significativamente la produzione della proteina SMN sia in cellule umane che in un modello murino di SMA quando somministrate da sole o in combinazione. … Leggi tutto