Novartis ha fatto sapere che la terapia genica con Zolgensma ha ottenuto il parere positivo per la commercializzazione condizionata da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una … Leggi tutto
AveXis, Inc., una società di Novartis, il 18 ottobre 2018 ha annunciato di aver richiesto alla FDA l’approvazione di AVXS-101, una terapia genica che sostituisce il gene per la sopravvivenza del motoneurone 1 (SMN1) mancante o mutato in individui con SMA. Questa prima richiesta riguarda la somministrazione endovenosa (IV) della terapia genica. Sulla base di … Leggi tutto
Dal sito Cure SMA ci arriva un aggiornamento sugli studi in corso per la SMA. Attualmente sono attivi 18 programmi, di cui 7 hanno già raggiunto il livello di trial clinico.
I due studi in fase più avanzata sono quelli delle case farmaceutiche ISIS e Roche, che hanno raggiunto rispettivamente le fasi 3 e 2 della sperimentazione clinica. Altri interessanti studi che hanno superato la fase 1 della sperimentazione clinica sono quelli di terapia genica proposta dalla società biotecnologica AveXis, del candidato farmaco RO6885247 della casa farmaceutica Roche (ex PTC) e della molecola LMI070 della compagnia farmaceutica svizzera Novartis.
L’entusiasmo per questi traguardi è molto, e l’obiettivo finale è sempre più vicino!
Michela Policella
Fonte:curesma.org
Novartis, nota compagnia farmaceutica svizzera, è impegnata da tempo in un programma di sviluppo di un potenziale farmaco per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale. La casa farmaceutica è in attesa dell’autorizzazione per dare inizio a uno trial di fase 2 sui neonati con SMA di tipo 1. Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, la farmacocinetica e l’efficacia del candidato farmaco LMI070somministrato per via orale a 22 piccoli pazienti localizzati in quattro paesi europei, tra cui l’Italia. I pazienti arruolati avranno un’età compresa tra uno e sette mesi, diagnosi clinica e genetica di SMA 1, con due copie di geni SMN2. La sperimentazione partirà verosimilmente nei primi mesi del prossimo anno e avrà una durata di 13 settimane.
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