Una piccola molecola di RNA può avere un ruolo terapeutico nella SMA
Un recente studio indica che una piccola molecola di RNA chiamata miR-23a è in grado di prevenire la degenerazione dei neuroni e il deperimento muscolare agendo come modificatore protettivo nei modelli cellulari e animali di atrofia muscolare spinale (SMA). Lo studio “AAV9-Mediated Delivery of miR-23a Reduces Disease Severity in Smn2B-/SMA Model Mice” è stato pubblicato sulla … Leggi tutto