Piccole molecole possono modulare lo splicing di SMN2
I modificatori dello spicing sono sempre più studiati per la loro capacità di incrementare i livelli della proteina SMN nell’atrofia muscolare spinale. Nello studio “Mechanistic studies of a small-molecule modulator of SMN2 splicing”, pubblicato sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), sono state analizzate due molecole simili a RG7916, la molecola sviluppata … Leggi tutto