Atrofia muscolare spinale

Cytokinetics Inc. ha annunciato oggi di aver iniziato gli arruolamenti per la fase 2 della sperimentazione clinica di CK-2127107, un nuovo e rapido stimolatore della troponina dei muscoli scheletrici, in pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Il trial clinico è stato progettato per valutare l’effetto di CK-2127107 tramite misurazioni multiple delle funzioni muscolari, su pazienti deambulanti e non-deambulanti affetti da SMA, una malattia genetica e neuromuscolare molto grave che causa una progressiva debolezza muscolare ed una progressiva, e spesso fatale, debilitazione delle funzioni muscolari. In collaborazione con Astellas (Tokyo Stock Exchange: 4503, “Astellas”), Cytokinetics sta sviluppando CK-2127107 come potenziale trattamento per le persone affette da SMA, per alcune altre malattie debilitanti neuromuscolari e non-neuromuscolari e per alcune condizioni fisiche associate a debolezza e/o affaticamento dei muscoli scheletrici.

L’obiettivo primario di questo trial, condotto in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo è di determinare i potenziali effetti farmacodinamici di una formula in sospensione di CK-2127107 seguendo un dosaggio orale multiplo somministrato a pazienti affetti da SMA di tipo 2, 3 e 4. Gli obiettivi secondari sono la valutazione della sicurezza, della tollerabilità e della farmacocinetica di CK-2127107. Il trial arruolerà 72 pazienti in due coorti sequenziali, con dose ascendente (due coorti di 36 pazienti ciascuna, metà deambulanti e metà non deambulanti). Ogni coorte sarà campionata per stato (deambulante contro non-deambulante) per ricevere CK-2127107 somministrato due volte al giorno per 8 settimane.

“L’avvio di questo primo studio di fase 2 di CK-2127107 rappresenta un importante passo in avanti per aiutare i molti adolescenti e adulti che vivono con la SMA, un disturbo con poche opzioni di trattamento,” ha detto Robert Blum, Presidente ed Amministratore Delegato di Cytokinetics. “Non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con i ricercatori e i centri di sperimentazione clinica per valutare gli effetti della nostra prossima generazione di attivatori muscolo scheletrici, che riteniamo promettente per il potenziale trattamento di pazienti che combattono questa devastante malattia”.

Progetto del trial

In questo studio, entrambe le coorti, per le quali è prevista una somministrazione a dosaggio ascendente, arruoleranno 18 pazienti deambulanti (Tipo 3 o Tipo 4) e 18 pazienti non-deambulanti (Tipo 2 o Tipo 3) con un’età superiore ai 12 anni e le somministrazioni saranno randomizzate in rapporto 2:1 per ricevere CK-2127107 o il placebo e campionate per stato deambulante o non-deambulante. La prima coorte di pazienti riceverà una dose di 150 mg di CK-2127107 somministrata due volte al giorno per otto settimane; la seconda coorte di pazienti riceverà una dose di 450 mg di CK-2127107 somministrata due volte al giorno, o una dose minore a seconda dei dati e delle informazioni derivanti dal primo gruppo. Al termine dello studio, circa 24 pazienti scelti casualmente saranno stati sottoposti a placebo, altri 24 circa avranno ricevuto una dose di 150 mg di CK-2127107 due volte al giorno e circa altrettanti 24 pazienti avranno ricevuto una dose di 450 mg di CK-2127107 due volte al giorno (o una dose minore, in attesa della revisione dei dati derivanti dalla prima coorte). Saranno eseguite molteplici valutazioni delle funzioni dei muscoli scheletrici e della loro affaticabilità, delle funzioni respiratorie, della forza degli arti superiori e della funzionalità generale per i pazienti non-deambulanti, così come saranno valutati i pazienti deambulanti con il sistema “up and go” temporizzato a sei minuti. Ulteriori informazioni sono disponibili all’indirizzo web clinicaltrials.gov.

Traduzione a cura di Cristiano Vaghi per ASAMSI

Fonte: ir.cytokinetics.com