Approvazione di Evrysdi (risdiplam)

Cari amici della comunità SMA,siamo lieti di potervi comunicare che oggi la Commissione Europea (CE) ha approvato Evrysdi™ (risdiplam), il primo e unico trattamento domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (SMA) con efficacia dimostrata in adulti e bambini di età uguale o superiore a due mesi. Risdiplam è stato sottoposto alla procedura di valutazione accelerata dell’Agenzia … Leggi tutto

Approvazione della terapia genica per la SMA 1

Il CdA di AIFA ha approvato il giorno 9 marzo 2021 la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda … Leggi tutto

Opinione positiva del CHMP per risdiplam

Cari amici,siamo lieti di annunciare che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha fornito un’opinione positiva raccomandando l’approvazione di risdiplam per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti di età pari o superiore a 2 mesi, aventi da una a quattro copie SMN2 con … Leggi tutto

Zolgensma: alcuni chiarimenti

In questi ultimi giorni sono apparse molte notizie sui giornali di una terapia “salvavita” sulla SMA. Come ASAMSI teniamo a fare chiarezza sulla questione. Si tratta di Zolgensma, sviluppata da AveXis, una terapia genica approvata il 19 Maggio del 2020 da parte di EMA, Agenzia Europea del Farmaco. La terapia si basa sulla somministrazione endovenosa … Leggi tutto

Ruolo di SMN associato ai ribosomi

Un’importante passo avanti nello studio dell’atrofia muscolare spinale arriva da una collaborazione a livello europeo coordinata dall’Istituto di biofisica del Cnr di Trento, con la partecipazione delle Università di Trento, Edimburgo e Utrecht, l’Istituto Sloveno di Chimica e Immagina Biotechnology. Lo studio “SMN-primed ribosomes modulate the translation of transcripts related to spinal muscular atrophy” è … Leggi tutto

Accesso globale di uso compassionevole di risdiplam per le SMA 2

Cari amici, in merito al farmaco in fase di sperimentazione risdiplam, siamo lieti di condividere con voi un importante aggiornamento relativo al programma di accesso globale di uso compassionevole (CUP) avviato da Roche a gennaio 2020. A seguito della validazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) all’EMA, avvenuta ad agosto 2020, il … Leggi tutto

Validazione dell’EMA per risdiplam

La scorsa settimana, la European Medicines Agency (EMA) ha validato la Marketing Authorization Application (MAA – domanda di autorizzazione all’immissione in commercio) di risdiplam per il trattamento delle persone con atrofia muscolare spinale (SMA).La validazione della MAA di risdiplam si basa principalmente sui dati degli studi FIREFISH e SUNFISH che hanno valutato l’efficacia e la … Leggi tutto

Aggiornamento su Evrysdi (risdiplam)

Carissimi amici,siamo lieti di condividere con voi un traguardo molto atteso. Il giorno 7 agosto 2020, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato risdiplam per il trattamento di tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici a partire dai 2 mesi di età. Negli USA, risdiplam sarà inoltre … Leggi tutto

La FDA autorizza Evrysdi (risdiplam) per il trattamento della SMA

Genetech, un membro del gruppo Roche, ha annunciato oggi di avere ricevuto l’approvazione dell’FDA di Evrysdi (risdiplam) per il trattamento di adulti e bambini con più di 2 mesi con SMA. Questa molecola ha dimostrato significativi incrementi della funzione del motoneurone in due trial clinici con persone di diversa età e gravità di malattia, includendo tipi … Leggi tutto

L’interazione tra motoneuroni e cellule gliali alla base della SMA

Un recente studio suggerisce che l’interazione tra diversi tipi di cellule nervose, inclusi i motoneuroni e le cellule gliali, sembra essere alla base della degenerazione e della denervazione dei motoneuroni che caratterizza l’atrofia muscolare spinale (SMA). Lo studio “Glial cells involvement in spinal muscular atrophy: Could SMA be a neuroinflammatory disease?” è stato pubblicato sulla … Leggi tutto