Ricerca

Evrysdi: approvata in Europa la nuova compressa stabile a temperatura ambiente per le persone con SMA

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ricercatrice guarda al microscopio

Una notizia importante per chi, come noi, convive con l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA): la Commissione Europea ha approvato una nuova formulazione di Evrysdi® (risdiplam), ora disponibile anche in compresse da 5 mg, stabili a temperatura ambiente. Si tratta di una soluzione pensata per offrire maggiore praticità e autonomia nella gestione quotidiana della malattia, in particolare … Leggi tutto

Apitegromab raggiunge l’end point primario nello studio di Fase 3 SAPPHIRE per il trattamento della SMA

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I risultati preliminari del trial clinico di Fase 3 SAPPHIRE (NCT05156320) hanno mostrato un miglioramento significativo nella funzione motoria grazie a apitegromab, una terapia sperimentale mirata ai muscoli. Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo primario, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante nella funzione motoria dei pazienti con SMA trattati con apitegromab, rispetto … Leggi tutto

Curcumina: un aiuto contro la degenerazione muscolare nella SMA

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Uno studio condotto dall’Università Statale di Milano ha rivelato che la curcumina, nota per le sue proprietà antiossidanti, potrebbe rappresentare un valido supporto nutraceutico nel trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Sebbene non sostituisca le terapie farmacologiche, la curcumina potrebbe migliorare la qualità della vita delle persone con SMA, soprattutto per coloro che non rispondono pienamente … Leggi tutto

Nuovo studio clinico per la SMA: Roche avvierà MANATEE nel 2022

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Come parte della Comunità SMA, Roche ci ha informati che avvierà nel 2022 uno studio clinico internazionale volto a valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di risdiplam con GYM329 (RO7204239), un anticorpo anti-miostatina che agisce sullo sviluppo dei muscoli. Cos’è la molecola GYM329 GYM329 è una molecola sperimentale anti-miostatina che svolge un ruolo importante … Leggi tutto

Approvazione di Evrysdi (risdiplam)

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Cari amici della comunità SMA,siamo lieti di potervi comunicare che oggi la Commissione Europea (CE) ha approvato Evrysdi™ (risdiplam), il primo e unico trattamento domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (SMA) con efficacia dimostrata in adulti e bambini di età uguale o superiore a due mesi. Risdiplam è stato sottoposto alla procedura di valutazione accelerata dell’Agenzia … Leggi tutto

Approvazione della terapia genica per la SMA 1

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Il CdA di AIFA ha approvato il giorno 9 marzo 2021 la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda … Leggi tutto

Opinione positiva del CHMP per risdiplam

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Cari amici,siamo lieti di annunciare che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha fornito un’opinione positiva raccomandando l’approvazione di risdiplam per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti di età pari o superiore a 2 mesi, aventi da una a quattro copie SMN2 con … Leggi tutto

Zolgensma: alcuni chiarimenti

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In questi ultimi giorni sono apparse molte notizie sui giornali di una terapia “salvavita” sulla SMA. Come ASAMSI teniamo a fare chiarezza sulla questione. Si tratta di Zolgensma, sviluppata da AveXis, una terapia genica approvata il 19 Maggio del 2020 da parte di EMA, Agenzia Europea del Farmaco. La terapia si basa sulla somministrazione endovenosa … Leggi tutto

Ruolo di SMN associato ai ribosomi

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Un’importante passo avanti nello studio dell’atrofia muscolare spinale arriva da una collaborazione a livello europeo coordinata dall’Istituto di biofisica del Cnr di Trento, con la partecipazione delle Università di Trento, Edimburgo e Utrecht, l’Istituto Sloveno di Chimica e Immagina Biotechnology. Lo studio “SMN-primed ribosomes modulate the translation of transcripts related to spinal muscular atrophy” è … Leggi tutto

Accesso globale di uso compassionevole di risdiplam per le SMA 2

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Cari amici, in merito al farmaco in fase di sperimentazione risdiplam, siamo lieti di condividere con voi un importante aggiornamento relativo al programma di accesso globale di uso compassionevole (CUP) avviato da Roche a gennaio 2020. A seguito della validazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) all’EMA, avvenuta ad agosto 2020, il … Leggi tutto