La Commissione Europea ha approvato Itvisma (onasemnogene abeparvovec), la terapia genica di Novartis, per le persone con SMA 5q e mutazione bi allelica del gene SMN1, a partire dai due anni di età , adolescenti e adulti compresi. È un passaggio significativo, perché fino a oggi in Europa la sostituzione genica era di fatto riservata ai primissimi anni di vita: questa decisione estende l’opzione a una popolazione molto più ampia.
Itvisma è una terapia a somministrazione singola, in formulazione intratecale, pensata per fornire una copia funzionante del gene SMN1, agendo così sulla causa genetica della malattia. Con questa autorizzazione diventa la prima e unica terapia di sostituzione genica approvata nell’Unione Europea per questa fascia estesa di pazienti. La decisione arriva dopo il parere positivo del CHMP dell’EMA, adottato ad aprile 2026.
Una precisazione utile per la nostra comunità : l’autorizzazione europea è un passaggio necessario, ma non significa disponibilità immediata in Italia. L’accesso concreto dipenderà dalla successiva valutazione di AIFA su prezzo e rimborsabilità . ASAMSI continuerà a seguire e a raccontare gli sviluppi, con l’attenzione di sempre a informazioni verificate e non semplificate.
Fonti
- Comunicato ufficiale Novartis, “Novartis receives European Commission approval for Itvisma for SMA“, Basilea, 2 luglio 2026 (novartis.com, distribuzione GlobeNewswire)
- EMA, parere positivo CHMP su Itvisma, 23 aprile 2026