SMA: via libera europeo a Itvisma, terapia genica ora indicata anche per adolescenti e adulti
La Commissione Europea ha approvato Itvisma (onasemnogene abeparvovec), la terapia genica di Novartis, per le persone con SMA 5q e mutazione bi allelica del gene SMN1, a partire dai due anni di età , adolescenti e adulti compresi. È un passaggio significativo, perché fino a oggi in Europa la sostituzione genica era di fatto riservata ai … Leggi tutto