Un passo avanti nel percorso regolatorio per una nuova terapia rivolta al muscolo.
Il 7 maggio 2026, Scholar Rock ha comunicato che la Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la Biologics License Application (BLA) per apitegromab, terapia sperimentale per l’atrofia muscolare spinale (SMA). La data prevista per la decisione regolatoria finale è il 30 settembre 2026.
Cosa significa questa accettazione
L’accettazione della domanda non equivale all’approvazione del farmaco. Significa che la FDA ha verificato la completezza della documentazione e avvierà ora una revisione formale della durata massima di sei mesi. La decisione finale potrà concludersi con l’approvazione, con una richiesta di dati aggiuntivi, o con un esito negativo.
Cos’è apitegromab e come funziona
Apitegromab non è una terapia genica. È un anticorpo monoclonale che agisce direttamente sul muscolo, inibendo la miostatina nella sua forma latente, una proteina che frena naturalmente la crescita muscolare. Bloccandone l’attivazione, apitegromab mira a sostenere e recuperare la funzione muscolare nelle persone con SMA.
Il suo meccanismo è complementare alle terapie SMN già in uso (nusinersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec): la ricerca clinica ha coinvolto persone che le assumevano già , in particolare adolescenti e adulti con SMA di tipo 2 e 3.
Perché è rilevante anche per chi è già in trattamento
Le terapie SMN hanno cambiato la storia naturale della SMA, ma molte persone che hanno iniziato il trattamento in età adulta, o con un quadro muscolare già compromesso, mantengono una debolezza residua significativa. Apitegromab nasce anche da questa evidenza: se approvato, sarebbe il primo farmaco autorizzato ad agire sul muscolo in combinazione con quelli che agiscono sul gene.
E in Europa?
Parallelamente al percorso FDA, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) sta valutando la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per apitegromab, con una decisione attesa entro la metà del 2026.
ASAMSI seguirà da vicino gli sviluppi e aggiornerà la comunità non appena saranno disponibili nuove informazioni.
Fonti
Comunicato ufficiale Scholar Rock del 7 maggio 2026
Cure SMA – aggiornamento del 7 maggio 2026