Un aggiornamento importante per le persone con SMA
La FDA ha approvato il nuovo regime ad alto dosaggio di SPINRAZA® (nusinersen) per il trattamento della SMA.
Non si tratta di una nuova terapia, ma di un aggiornamento di un trattamento già utilizzato, pensato per aumentare la quantità di farmaco mantenendo la stessa modalità di somministrazione.
Cosa cambia
Il nuovo schema prevede:
- due dosi iniziali da 50 mg a distanza di 14 giorni
- una dose di mantenimento da 28 mg ogni 4 mesi
Per chi è già in trattamento con SPINRAZA, è prevista una transizione semplificata.
Perché è una notizia rilevante
L’approvazione si basa sui dati dello studio DEVOTE, che hanno mostrato miglioramenti significativi della funzione motoria e un profilo di sicurezza in linea con quello già noto del farmaco.
Questo aggiornamento conferma che la ricerca sulla SMA continua a evolversi, anche migliorando terapie già disponibili.
In Italia cosa succede ora
Il nuovo dosaggio è già approvato anche in Europa. In Italia bisognerà attendere i passaggi necessari per la disponibilità e la rimborsabilità.
Nel frattempo, è importante confrontarsi con il proprio centro clinico di riferimento per avere informazioni aggiornate.
Il commento della Presidente
“L’approvazione del nuovo dosaggio di nusinersen è un segnale concreto di quanto la ricerca continui a evolversi, anche sulle terapie già disponibili. Per le persone con SMA significa avere nuove possibilità di trattamento e, soprattutto, prospettive più ampie nel proprio percorso di vita.
Come ASAMSI continueremo a lavorare perché queste innovazioni siano realmente accessibili a tutti, accompagnando le famiglie con informazioni chiare e supporto concreto. La scienza deve tradursi in qualità della vita, autonomia e partecipazione.”
— Valentina Baldini, Presidente ASAMSI