I risultati preliminari del trial clinico di Fase 3 SAPPHIRE (NCT05156320) hanno mostrato un miglioramento significativo nella funzione motoria grazie a apitegromab, una terapia sperimentale mirata ai muscoli.
Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo primario, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante nella funzione motoria dei pazienti con SMA trattati con apitegromab, rispetto al placebo. Questo miglioramento รจ stato misurato tramite l’Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) in pazienti SMA in trattamento cronico con terapie standard (nusinersen o risdiplam).
Apitegromab migliora la funzione motoria nei pazienti SMA
I risultati sulla funzione motoria sono stati significativi e coerenti tra la popolazione principale e quella esplorativa di etร compresa tra 13 e 21 anni, con apitegromab (n=22) che ha mostrato risultati migliori rispetto al placebo (n=10).
Il 30% dei pazienti trattati con apitegromab ha ottenuto un miglioramento di oltre 3 punti nella scala HFMSE, rispetto al 12,5% dei pazienti trattati con placebo. I pazienti che sono stati trattati con apitegromab hanno dimostrato un miglioramento precoce della funzione motoria rispetto al gruppo placebo giร dal primo punto di misurazione a 8 settimane, con benefici che si sono ampliati a 52 settimane, come misurato dall’HFMSE.
Al termine del trial, il 98% dei pazienti SAPPHIRE (185/188) si รจ iscritto allo studio di estensione in aperto ONYX.
Apitegromab: una terapia ben tollerata
Il trattamento con apitegromab รจ stato ben tollerato in tutti i gruppi di etร . Non sono state osservate differenze clinicamente rilevanti nel profilo degli eventi avversi tra le dosi di 10 mg/kg e 20 mg/kg.
Non sono emerse nuove problematiche di sicurezza nello studio SAPPHIRE; il profilo era coerente con quello osservato nello studio clinico di fase 2 TOPAZ, che ha incluso uno studio di estensione di oltre quattro anni di trattamento fino alla data di cutoff.
Gli eventi avversi gravi (SAE) erano coerenti con la malattia sottostante e le attuali terapie standard ricevute dai pazienti; nessun SAE รจ stato valutato come correlato a apitegromab.
Il futuro di apitegromab per i pazienti con SMA
Apitegromab ha ricevuto diverse designazioni da parte delle autoritร regolatorie. La FDA ha concesso le designazioni Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease, mentre l’EMA ha riconosciuto le designazioni PRIME (Priority Medicines) e Orphan Medicinal Product per il trattamento della SMA.
Sulla base di questo e dei risultati promettenti ottenuti con lo studio SAPPHIRE, Jing Marantz, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Scholar Rock ha dichiarato che l’azienda biofarmaceutica intende presentare una domanda di licenza biologica (BLA) negli Stati Uniti e una domanda di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) nell’Unione Europea nel primo trimestre del 2025.