La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Risdiplam per includere bambini con meno di due mesi di vita, diagnosticati con SMA di tipo 1, 2 o 3, oppure con 1-4 copie di SMN2.
Questa decisione si basa sui dati promettenti dallo studio RAINBOWFISH.
L’approvazione della Commissione Europea, infatti, si basa sull’analisi ad interim dello studio RAINBOWFISH (n = 18), comprendente sei bambini con 2 o 3 copie del gene SMN2 che hanno completato almeno un anno di valutazione dello studio.
Di questi, il 100% (6/6) era in grado di stare seduto dopo un anno di trattamento con risdiplam, il 67% (4/6) di stare in piedi e il 50% (3/6) di camminare autonomamente. Tutti i bambini erano in vita a 12 mesi senza ventilazione permanente.
Preservare i motoneuroni dalla piรน tenera etร e prevenirne la perdita irreversibile puรฒ avere un impatto sostanziale sulla futura capacitร motoria e funzionale dei pazienti. Siamo impazienti di continuare a collaborare per migliorare la diagnosi, incluso lo screening neonatale, con l’intento di garantire l’accesso ai medicinali a tutte le persone affette da SMA
Nicole Gusset, Presidente e Amministratore delegato di SMA Europe
I dati dello studio RAINBOWFISH evidenziano che il profilo di sicurezza di risdiplam nei bambini pre-sintomatici รจ in linea con quello osservato negli studi precedenti su pazienti sintomatici affetti da SMA.
Le reazioni avverse piรน comuni sono state febbre, diarrea, eruzione cutanea, infezione delle alte vie respiratorie (tra cui rinofaringite, rinite), infezione delle basse vie respiratorie (tra cui polmonite, bronchite), stipsi, vomito e tosse.
Risdiplam รจ stato inizialmenteย approvato in Europa a marzo 2021ย per il trattamento di pazienti di etร uguale o superiore a due mesi sulla base dei dati degli studi clinici SUNFISH e FIREFISH.
Risdiplam รจ attualmente oggetto di studio in cinque sperimentazioni multicentriche su soggetti affetti da SMA:
- FIREFISH โ una sperimentazione clinica registrativa in aperto su bambini con SMA di tipo 1 e costituita da due parti. Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario.
- SUNFISH โ uno studio registrativo costituito da due parti, in doppio cieco e controllato con placebo, su soggetti di etร compresa tra 2 e 25 anni con SMA di tipo 2 o 3. Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario.
- JEWELFISH โ una sperimentazione esplorativa in aperto volta a valutare la sicurezza, la tollerabilitร , la farmacocinetica e la farmacodinamica in soggetti con SMA di etร compresa tra 6 mesi e 60 anni trattati con altre terapie per la SMA sperimentali o approvate per almeno 90 giorni prima di ricevere risdiplam. Lo studio ha completato la fase di arruolamento (n = 174).
- RAINBOWFISH โ uno studio in aperto, a braccio singolo e multicentrico volto a esaminare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di risdiplam in bambini (n = 26) tra zero e sei settimane di vita (alla prima dose) ai quali รจ stata geneticamente diagnosticata la SMA, ma che ancora non presentano sintomi. Lo studio ha completato la fase di arruolamento.
- MANATEE โ uno studio clinico internazionale di fase II/III volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di GYM329 (RG6237), una molecola anti-miostatina che agisce sulla crescita muscolare, in associazione a risdiplam per il trattamento della SMA in pazienti di etร compresa tra 2 e 10 anni. L’Office of Orphan Products Development della FDA ha accordato a GYM329 la Orphan Drug Designation (designazione di farmaco orfano) per il trattamento di pazienti con SMA a dicembre 2021. Lo studio รจ attualmente in fase di arruolamento.