Come parte della Comunità SMA, Roche ci ha informati che avvierà nel 2022 uno studio clinico internazionale volto a valutare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di risdiplam con GYM329 (RO7204239), un anticorpo anti-miostatina che agisce sullo sviluppo dei muscoli.
Cos’è la molecola GYM329
GYM329 è una molecola sperimentale anti-miostatina che svolge un ruolo importante nella regolazione della dimensione dei muscoli scheletrici, arrestandone la crescita incontrollata. L’inibizione della miostatina può pertanto contribuire ad aumentare la dimensione e la forza muscolare. GYM329 in associazione a risdiplam potrebbe supportare un miglioramento e/o un mantenimento delle funzioni motorie nelle persone con SMA.
Perché viene condotto lo studio MANATEE
Lo studio nasce dal forte interesse per le potenzialità dei trattamenti di associazione, che rappresentano una nuova era nell’ambito della ricerca sulla SMA.
L’associazione di una terapia mirata all’SMN (come ad esempio risdiplam) che agisca sulla causa principale della SMA con una seconda terapia diretta ai suoi sintomi (come ad esempio GYM329), può tradursi in benefici complementari o aggiuntivi proprio grazie al fatto che vengono affrontati diversi aspetti della malattia contemporaneamente.
Come verrà condotto lo studio MANATEE
Lo studio MANATEE è uno studio internazionale di fase II/III che valuterà la molecola GYM329 in
associazione a risdiplam in bambini deambulanti (in grado di camminare in modo indipendente) con
una diagnosi di SMA di qualsiasi tipo e di età compresa tra 2 e 10 anni. Potranno partecipare a questo studio sia i pazienti precedentemente trattati con risdiplam, onasemnogene abeparvovec o nusinersen, sia quelli non sottoposti ad alcun trattamento pregresso.
Lo studio è costituito da due parti:
- La Parte 1 avrà inizio per prima e valuterà la sicurezza di due dosi diverse di GYM329 con lo scopo di selezionare la dose ottimale da utilizzare per la Parte 2 dello studio. In questa parte è prevista l’inclusione di circa 36 partecipanti.
- La Parte 2 valuterà l’efficacia e la sicurezza di GYM329 in associazione a risdiplam usando la dose di GYM329 selezionata durante la Parte 1. In questa parte è previsto il coinvolgimento di circa 144 partecipanti.
I partecipanti allo studio saranno assegnati in modo casuale al gruppo di trattamento con risdiplam e GYM329 oppure al gruppo di trattamento con risdiplam e un placebo (ovvero una sostanza che ha un aspetto simile alla molecola in studio ma che non contiene alcun principio attivo). I partecipanti e i medici sperimentatori coinvolti nello studio saranno all’oscuro del trattamento somministrato ai singoli pazienti fino al termine dello studio.
In entrambi i gruppi di trattamento, tutti i partecipanti dello studio riceveranno una dose giornaliera di risdiplam al dosaggio approvato dalle autorità regolatorie per l’intera durata della sperimentazione. GYM329, o il placebo, sarà somministrato ogni quattro settimane tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle) presso uno dei centri partecipanti da un membro dell’équipe clinica.
I partecipanti che al momento dell’inclusione nello studio non saranno già in terapia con risdiplam riceveranno risdiplam per almeno otto settimane prima di iniziare lo studio.
Parteciperanno alla Parte 1 dello studio circa 15 centri, situati in Belgio, Germania, Italia, Polonia, Paesi Bassi, Regno Unito e USA. I centri coinvolti in Italia e le date di inizio dell’inclusione dei pazienti nella Parte 1 dello studio verranno comunicate nei prossimi mesi.
Per maggiori informazioni sullo studio MANATEE vi invitiamo a rivolgervi ai vostri medici specialisti di riferimento o ai siti Clinical Trials e Roche per i pazienti.