Cari amici della comunità SMA,
siamo lieti di potervi comunicare che oggi la Commissione Europea (CE) ha approvato Evrysdi™ (risdiplam), il primo e unico trattamento domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (SMA) con efficacia dimostrata in adulti e bambini di età uguale o superiore a due mesi. Risdiplam è stato sottoposto alla procedura di valutazione accelerata dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), destinata a farmaci innovativi considerati di particolare interesse per la salute pubblica.
L’approvazione odierna implica che risdiplam è ora autorizzato in Europa per il trattamento della SMA 5q (la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di SMA2) in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie SMN 2 che vadano da una a quattro.
L’approvazione della CE fa seguito al parere positivo espresso a febbraio dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali e si basa sui dati di due studi registrativi: lo studio FIREFISH (su bambini sintomatici con SMA di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi) e lo studio SUNFISH (su soggetti con SMA di tipo 2 o 3 di età compresa tra 2 e 25 anni). Entrambi gli studi hanno dimostrato l’efficacia clinicamente significativa e il profilo di sicurezza favorevole di risdiplam.
Anche se la giornata di oggi segna una tappa fondamentale per la comunità SMA, siamo pienamente consapevoli delle esigenze insoddisfatte che rimangono da affrontare nell’accesso alle opzioni terapeutiche. Roche sta lavorando a stretto contatto con autorità regolatorie dei paesi europei per garantire un ampio e rapido accesso a coloro che ne hanno bisogno. Per ridurre al minimo i ritardi tra l’autorizzazione della CE e l’accesso a risdiplam, Roche ha già presentato dossier a supporto della domanda di rimborsabilità in molti paesi europei (tra cui l’Italia) in previsione dell’approvazione odierna.
Sono passati meno di cinque anni dal primo arruolamento nel programma di sviluppo clinico di risdiplam condotto da Roche in collaborazione con SMA Foundation e con PTC Therapeutics. Grazie alla determinazione e alla risolutezza dei membri della comunità SMA, siamo riusciti ad accelerare i progressi che hanno portato all’annuncio odierno. Nel frattempo, oltre 3000 pazienti sono in trattamento con risdiplam nel mondo.