Validazione dell’EMA per risdiplam

La scorsa settimana, la European Medicines Agency (EMA) ha validato la Marketing Authorization Application (MAA – domanda di autorizzazione all’immissione in commercio) di risdiplam per il trattamento delle persone con atrofia muscolare spinale (SMA).
La validazione della MAA di risdiplam si basa principalmente sui dati degli studi FIREFISH e SUNFISH che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in bambini sintomatici con SMA di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi (studio FIREFISH) e in soggetti con SMA di tipo 2 o 3 di età compresa tra 2 e 25 anni (studio SUNFISH). Inoltre, la sottomissione include i dati di sicurezza dello studio JEWELFISH, che ha coinvolto pazienti precedentemente trattati con altri farmaci per la SMA di età compresa tra i 6 mesi e i 60 anni.
La validazione della MAA comporta l’avvio formale del processo di valutazione scientifica da parte del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) di EMA. Tale processo di valutazione, avendo ottenuto l’Accelerated Assessement, sarà inoltre accelerato, consentendo così di ridurne potenzialmente la durata da 15 a 9 mesi, salvo imprevisti.
Risdiplam ha ottenuto la designazione di farmaco PRIME (PRIority MEdicines) da parte di EMA nel 2018 e quella di farmaco Orfano nel 2019.