Genetech, un membro del gruppo Roche, ha annunciato oggi di avere ricevuto l’approvazione dell’FDA di Evrysdi (risdiplam) per il trattamento di adulti e bambini con più di 2 mesi con SMA. Questa molecola ha dimostrato significativi incrementi della funzione del motoneurone in due trial clinici con persone di diversa età e gravità di malattia, includendo tipi di SMA 1,2,3.
I bambini hanno raggiunto l’abilità di stare seduti senza supporto per almeno 5 secondi, funzione che normalmente non si vede nel corso naturale della malattia. Risdiplam, inoltre, ha permesso di migliorare la capacità ventilatoria. E’ una medicina sotto forma di sciroppo liquido, che viene gestita in autonomia presso il domicilio del paziente.
Fonte: Cure SMA