AveXis ottiene l’approvazione dell’UE per Zolgensma, l’unica terapia genica per la SMA
AveXis ha annunciato il 19 maggio 2020 di aver ottenuto dalla Commissione Europea l’approvazione condizionale per Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento: di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA Tipo 1; di pazienti con SMA 5q con una mutazione bi-allelica del … Leggi tutto