Cari amici della comunità SMA,
a seguito delle problematiche che l’emergenza legata COVID-19 sta determinando anche per i pazienti SMA, Roche sta adottando nuove misure a livello globale. Tali provvedimenti, a seguito del vaglio da parte di AIFA, sono stati approvati nel nostro Paese.
Qui di seguito il comunicato che abbiamo ricevuto da Roche:
Sperimentazioni cliniche in corso su risdiplam e servizi di supporto
Attualmente, sono ancora in corso gli studi clinici su risdiplam e il nostro obiettivo principale è garantire la sicurezza dei pazienti, l’accesso al trattamento e l’integrità dei dati. Stiamo quindi collaborando attivamente con le équipe delle sperimentazioni cliniche, nonché con i centri e i partner di studio, per mitigare i rischi laddove possibile e stiamo esaminando regolarmente la situazione.
In tutti i Paesi in cui vengono condotte le nostre sperimentazioni cliniche è ora disponibile un servizio di consegna dei farmaci a domicilio.
Programma di Uso Compassionevole (CUP) di risdiplam
A partire da gennaio di quest’anno, Roche ha messo a disposizione dei clinici, per i pazienti con SMA di tipo 1 che non dispongono di altre opzioni terapeutiche e che presentano necessità urgente di terapia a causa della severità del quadro clinico valutato dal proprio medico curante, l’opportunità di accedere a risdiplam attraverso un programma di Uso Compassionevole (CUP). Abbiamo già annunciato che, sulla base delle valutazioni dei medici e dell’AIFA, il programma potrà essere esteso ai pazienti con SMA di tipo 2 al momento della presentazione della richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di risdiplam all’EMA.
Tuttavia, in risposta alle richieste ricevute dalla comunità scientifica a livello internazionale ed allo stravolgimento operativo che la pandemia da COVID-19 ha causato nelle strutture sanitarie, tale da impedire talora ai pazienti la prosecuzione delle loro attuali terapie, Roche ha deciso di modificare i criteri di ammissibilità del programma CUP di risdiplam per offrire loro la possibilità di una eventuale opzione terapeutica, laddove si rendesse necessaria.
La modifica sopra menzionata si riferisce esclusivamente a pazienti con SMA di tipo 1 o 2 che saranno impossibilitati a proseguire le loro attuali terapie a causa della diffusione del COVID-19. È importante sottolineare che sarà comunque necessario soddisfare gli altri criteri di ammissibilità propri del programma CUP di risdiplam e che tale opzione di uso terapeutico si applicherà esclusivamente a casistiche ritenute adeguate dai medici curanti, che potranno fare richiesta in tal senso sulla base delle proprie valutazioni di effettiva necessità.
Informiamo infine che gli emendamenti al CUP sopra indicati sono attualmente al vaglio di AIFA, con la quale stiamo collaborando attivamente.
In questo momento difficile, ci impegniamo come sempre a sostenere la comunità SMA e vi terremo aggiornati in caso di nuovi sviluppi.
Restiamo a disposizione per qualunque necessità in merito a questa comunicazione e inviamo un
Cordiale saluto,
Team Roche Italia SMA