Cari amici della comunità SMA,
a seguito delle problematiche che l’emergenza legata COVID-19 sta determinando anche per i pazienti SMA, Roche sta adottando nuove misure a livello globale. Tali provvedimenti, a seguito del vaglio da parte di AIFA, sono stati approvati nel nostro Paese.
Qui di seguito il comunicato che abbiamo ricevuto da Roche:
Sperimentazioni cliniche in corso su risdiplam e servizi di supporto
Attualmente, sono ancora in corso gli studi clinici su risdiplam e il nostro obiettivo principale è garantire la sicurezza dei pazienti, l’accesso al trattamento e l’integrità dei dati. Stiamo quindi collaborando attivamente con le équipe delle sperimentazioni cliniche, nonché con i centri e i partner di studio, per mitigare i rischi laddove possibile e stiamo esaminando regolarmente la situazione.
In tutti i Paesi in cui vengono condotte le nostre sperimentazioni cliniche è ora disponibile un servizio di consegna dei farmaci a domicilio.
Programma di Uso Compassionevole (CUP) di risdiplam
A partire da gennaio di quest’anno, Roche ha messo a disposizione dei clinici, per i pazienti con SMA di tipo 1 che non dispongono di altre opzioni terapeutiche e che presentano necessità urgente di terapia a causa della severità del quadro clinico valutato dal proprio medico curante, l’opportunità di accedere a risdiplam attraverso un programma di Uso Compassionevole (CUP). Abbiamo già annunciato che, sulla base delle valutazioni dei medici e dell’AIFA, il programma potrà essere esteso ai pazienti con SMA di tipo 2 al momento della presentazione della richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di risdiplam all’EMA.
Tuttavia, in risposta alle richieste ricevute dalla comunità scientifica a livello internazionale ed allo stravolgimento operativo che la pandemia da COVID-19 ha causato nelle strutture sanitarie, tale da impedire talora ai pazienti la prosecuzione delle loro attuali terapie, Roche ha deciso di modificare i criteri di ammissibilità del programma CUP di risdiplam per offrire loro la possibilità di una eventuale opzione terapeutica, laddove si rendesse necessaria.
La modifica sopra menzionata si riferisce esclusivamente a pazienti con SMA di tipo 1 o 2 che saranno impossibilitati a proseguire le loro attuali terapie a causa della diffusione del COVID-19. È importante sottolineare che sarà comunque necessario soddisfare gli altri criteri di ammissibilità propri del programma CUP di risdiplam e che tale opzione di uso terapeutico si applicherà esclusivamente a casistiche ritenute adeguate dai medici curanti, che potranno fare richiesta in tal senso sulla base delle proprie valutazioni di effettiva necessità .
Informiamo infine che gli emendamenti al CUP sopra indicati sono attualmente al vaglio di AIFA, con la quale stiamo collaborando attivamente.
In questo momento difficile, ci impegniamo come sempre a sostenere la comunità SMA e vi terremo aggiornati in caso di nuovi sviluppi.
Restiamo a disposizione per qualunque necessità in merito a questa comunicazione e inviamo un
Cordiale saluto,
Team Roche Italia SMA