Novartis ha fatto sapere che la terapia genica con Zolgensma ha ottenuto il parere positivo per la commercializzazione condizionata da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure di pazienti con SMA 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e fino a tre copie del gene SMN2.
La prassi prevede che la Commissione europea (CE) esamini la raccomandazione del CHMP e di solito pronunci la sua decisione finale in circa due mesi. La decisione sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonché a Islanda, Norvegia, Liechtenstein e Regno Unito. Data l’urgenza di trattare la SMA e la natura stessa della terapia genica, l’azienda – attraverso il programma “Day One” – intende proporre ai governi e agli enti che si occupano della rimborsabilità sistemi innovativi per consentire un rapido accesso a Zolgensma in tempi più rapidi subito dopo l’approvazione europea.