Parere positivo dell’EMA per la commercializzazione di Zolgensma

Novartis ha fatto sapere che la terapia genica con Zolgensma ha ottenuto il parere positivo per la commercializzazione condizionata da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA tipo 1, oppure di pazienti con SMA 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e fino a tre copie del gene SMN2.

La prassi prevede che la Commissione europea (CE) esamini la raccomandazione del CHMP e di solito pronunci la sua decisione finale in circa due mesi. La decisione sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonché a Islanda, Norvegia, Liechtenstein e Regno Unito. Data l’urgenza di trattare la SMA e la natura stessa della terapia genica, l’azienda – attraverso il programma “Day One” – intende proporre ai governi e agli enti che si occupano della rimborsabilità sistemi innovativi per consentire un rapido accesso a Zolgensma in tempi più rapidi subito dopo l’approvazione europea.

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