Aggiornamenti da Roche

In questi giorni è stato completato il reclutamento nello studio clinico JEWELFISH per il nuovo farmaco risdiplam della Roche.

Questo traguardo segna l’arruolamento di 174 pazienti in tutto il mondo. Lo studio in aperto valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di risdiplam in soggetti con atrofia muscolare spinale (SMA) di età compresa tra 6 mesi e 60 anni precedentemente arruolati nello studio BP29420 (Moonfish) sul modificatore dello splicing RO6885247 o precedentemente trattati con olesoxime, nusinersen od onasemnogene abeparvovec-xioi.1

Ad oggi, lo studio RAINBOWFISH è pertanto l’unica sperimentazione clinica globale su risdiplam attualmente in fase di reclutamento. Lo studio RAINBOWFISH è concepito per esaminare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in neonati fino a 6 settimane di vita con diagnosi genetica di SMA che non hanno ancora manifestato sintomi.2 Per maggiori informazioni sullo studio RAINBOWFISH e sui relativi centri sperimentali, è possibile consultare il sito web ClinicalTrials.gov (codice identificativo ClinicalTrials.gov: NCT03779334).

Qui è possibile scaricare un opuscolo informativo sullo studio Rainbowfish.

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