Aggiornamenti sullo studio di fase 2 Firefish

Oggi 23 gennaio 2020, Roche ha annunciato un aggiornamento relativo alla Parte 2 dello Studio FIREFISH, uno studio che ha l’obiettivo di valutare l’efficacia e la sicurezza di risdiplam su lattanti di età compresa tra 1 e 7 mesi con SMA di Tipo 1.

Il trial ha raggiunto l’endpoint primario di valutazione dell’efficacia di risdiplam misurata in base alla percentuale di bambini in grado di stare seduti senza supporto per almeno 5 secondi dopo 12 mesi di trattamento secondo la scala Bayley (Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development, terza edizione; BSID-III). Inoltre, la sicurezza di risdiplam è risultata in linea con il suo noto profilo di sicurezza e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

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