Risdiplam di Roche, ha raggiunto lโendpoint primario nello studio registrativo SUNFISH su persone con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3
Questo รจ ciรฒ che รจ stato annunciato da Roche in data 11 novembre: i dati ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio SUNFISH, una sperimentazione volta a valutare risdiplam in persone di etaฬ compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3, sono positivi. Lo studio ha soddisfatto lโendpoint primario di variazione nella scala Motor Function Measure-32 (MFM-32) rispetto al basale dopo un anno di trattamento con risdiplam in confronto al placebo. Nelle sperimentazioni condotte finora con risdiplam non sono stati riscontrati eventi avversi correlati al trattamento che implicano lโuscita dei pazienti dagli studi. La sicurezza di risdiplam eฬ risultata in linea con il suo noto profilo di sicurezza e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.
โLโesito positivo di questa sperimentazione rappresenta un traguardo importante per le persone con SMA di tipo 2 o 3, troppe delle quali rimangono non trattateโ ha dichiarato Levi Garraway, M.D., Ph. D., Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. โLo studio SUNFISH costituisce la piuฬ ampia sperimentazione controllata con placebo mai condotta su pazienti con SMA di tipo 2 o 3. Ringraziamo la comunitaฬ SMA per la sua collaborazione e siamo impazienti di condividere questi risultati con gli enti regolatori e di mettere risdiplam a disposizione di coloro che convivono con la malattiaโ.
Risdiplam eฬ un farmaco sperimentale che interviene sullo splicing del gene SMN2 (survival motor neuron 2) concepito per garantire un aumento prolungato dei livelli di proteina SMN a livello centrale e periferico. Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam nellโambito di una collaborazione con la SMA Foundation e con PTC Therapeutics. I dati dello studio SUNFISH verranno presentati in occasione di un prossimo congresso.
Risdiplam eฬ in fase di studio in un vasto programma di sperimentazione clinica sulla SMA, i cui pazienti hanno unโetaฬ compresa tra zero e 60 anni, alcuni precedentemente trattati con terapie per il trattamento della SMA. La popolazione di studio eฬ rappresentativa dellโampio spettro di persone affette nella realtaฬ da questa malattia e ha lo scopo di garantire lโaccesso a tutti i pazienti appropriati.
Estratto del Comunicato Stampa Ufficiale Roche S.p.A.