La nostra Valentina Baldini si รจ recata all’annuale congresso di CureSma che si รจ tenuto dal 27 al 29 giugno ad Anaheim (CA). Durante questo importante evento sono state illustrate tutte le novitร in campo della ricerca sulla SMA. In particolare, รจ stata aggiornata la tabella che evidenzia il progresso e lo stato attuale di ogni molecola.
Tra le molecole giร approvate dall’FDA (ed EMA) troviamo:
- Nusinersen (Biogen) un oligonucleotide antisenso, somministrato per via intratecale, 5mL per iniezione. Come era stato evidenziato da precedenti studi su pazienti trattati, i miglioramenti clinici piรน significativi evidenziati con scale quali CHOP, Hammersmith e 6WMT sono riscontrabili nei bambini e piรน giovani. In uno studio condotto su 39 pazienti SMA adulti (sia tipo I, II e III) trattati con Nusinersen si รจ evidenziata una stabilizzazione del quadro.
- Zolgensma (Avexis) il 24 Maggio l’FDA approva la terapia genica con Zolgensma, andando a sostituire l’SMN1 mancante. Questo trattamento viene effettuato per via endovenosa ed รจ indicato in pazienti con tutte le forme di SMA ma con una etร inferiore o compresa ai 2 anni. Gli studi di Avexis stanno proseguendo al fine di capire la possibilitร di applicare la terapia genica nei pazienti adulti, in particolar modo con una somministrazione intratecale.
Nelle molecole in fase di studio troviamo:
- Sunfish, Firefish (Roche) volto ai pazienti SMA 2 e 3, i risultati hanno mostrato un aumento della proteina SMN nel sangue durante il trattamento. A dicembre verranno pubblicati i risultati finali dopo 2 anni di trattamento.
- Reldesemtiv (Cytokinetics) un attivatore di troponina del muscolo, secondo gli studi clinici in fase 2, รจ stato evidenziato un aumento della resistenza muscolare con una minore affaticabilitร . E’ inoltre emerso un aumento del MEP (massima pressione espiratoria) rispetto al gruppo placebo. Gli effetti indesiderati sono stati similari tra coloro che assumevano il farmaco ed il placebo: mal di testa, nausea e costipazione.
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