Come funziona la terapia genica

Zolgensma, la nuova terapia genica approvata per il trattamento di bambini SMA con età inferiore ai 2 anni, è in grado di consegnare direttamente ai motoneuroni una copia sana del gene SMN1 che è assente in questi pazienti e pertanto non può codificare per la proteina SMN, essenziale per la vita. (Ricordiamo che nei pazienti … Leggi tutto