La casa farmaceutica Novartis ha annunciato che l’FDA ha accettato la BLA, ovvero l’applicazione di licenzia biologica che è la richiesta di permesso per introdurre la molecola in commercio.
Avexis 101 ora nota come Zolgensma, è una terapia genica per il trattamento della SMA 1. Come sappiamo, la SMA, è causata da un gene SMN1 difettoso o mancante. Senza un gene SMN1 funzionante i bambini SMA 1 perdono rapidamente i motoneuroni responsabili delle funzioni muscolari come la respirazione, deglutizione, il cammino e la fonazione.
Questa innovativa terapia, funziona come sostituzione del gene SMN1 migliorando così la sopravvivenza del motoneurone.
Nello studio START, tutti i pazienti infusi con Zolgensma erano vivi e senza la necessità di ventilazione permanente.
Il 92% di loro, riesce a sedersi senza assistenza per più di 5 secondi. L’effetto collaterale più evidente nei bambini trattati è stato un innalzamento dei valori degli enzimi epatici. Questo risulta ad oggi una svolta nel campo della SMA di tipo 1.
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