La casa farmaceutica Novartis ha annunciato che l’FDA ha accettato la BLA, ovvero l’applicazione di licenzia biologica che è la richiesta di permesso per introdurre la molecola in commercio. Avexis 101 ora nota come Zolgensma, è una terapia genica per il trattamento della SMA 1. Come sappiamo, la SMA, è causata da un gene SMN1 … Leggi tutto
“Siamo commossi, felicissimi. Da oggi lo screening neonatale, un importantissimo strumento di prevenzione secondaria, potrà essere esteso anche a patologie neuromuscolari genetiche, immunodeficienze congenite severe e malattie da accumulo lisosomiale. Fino ad oggi non sarebbe stato possibile, e i neonati affetti da queste patologie non avrebbero potuto sperare in cure tempestive, salvavita. E’ una enorme … Leggi tutto
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