Risdiplam può arrestare la compromissione motoria nei pazienti SMA
Il trattamento sperimentale risdiplam (RG7916) ha migliorato la funzione motoria in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3, in base ai risultati preliminari della prima parte di due studi clinici in fase 2/3. Risdiplam, sviluppato da Roche e Genentech in collaborazione con PTC Therapeutics e SMA Foundation, è un trattamento … Leggi tutto