Novità di grande rilievo si profilano all’orizzonte per i malati di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1).
La ricerca sta spostando l’obiettivo verso la terapia genica.
Da poche settimane, infatti, ha preso ufficialmente il via lo studio clinico che si propone di valutare la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia sperimentale nei bambini, da 0 a 6 mesi, affetti da SMA di tipo 1.
AVXS-101 è progettato per correggere la causa genica della SMA e prevenire un’ulteriore degenerazione muscolare causata dalla mutazione, e/o delezione, del gene SMN1.
AVXS-101 viene somministrato per via endovenosa e in un trial di Fase I, condotto presso il Nationwide Children’s Hospital di Columbus, in Ohio (USA), ha prodotto risultati sorprendenti in termini di aumento della sopravvivenza e delle capacità motorie dei pazienti.
Lo studio STR1VE EU, di Fase III, è stato disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di una sola infusione endovenosa (attraverso la vena periferica dell’arto) di AVXS-101 in pazienti con SMA di tipo 1.
Negli Stati Uniti, lo studio STR1VE ha completato il reclutamento, mentre in Europa il trial parallelo STR1VE EU è in corso e sta coinvolgendo Regno Unito, Germania, Francia, Belgio, Spagna, e Italia.
Nel nostro Paese, la sperimentazione ha preso il via nel mese di agosto 2018, e prevede l’arruolamento di un totale di 30 pazienti presso il Policlinico Gemelli di Roma e l’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano.
L’obiettivo primario del trial STR1VE EU sarà quello di confermare i risultati dello studio americano Avexis 302, in cui molti dei bambini trattati sono stati capaci di stare seduti senza aiuto entro i 18 mesi, non richiedere supporti per l’alimentazione, deglutire liquidi e solidi, mantenere il peso: un risultato prima impossibile e impensabile.
Fonte: osservatoriomalattierare.it
Per restare aggiornato sulle novità inserite in questo sito iscriviti alla Newsletter compilando il form che trovi in fondo alla pagina. Riceverai un’e-mail per confermare l