Giorno: 1 Agosto 2018

Una proteina indipendente da SMN potrebbe rappresentare un valido target in combinazione con altri trattamenti per la SMA

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Un nuovo studio suggerisce che abbassare i livelli di una proteina chiamata CHP1, insieme al trattamento Spinraza (Nusinersen) potrebbe aiutare a migliorare le risposte alla terapia in pazienti SMA. Poiché CHP1 è indipendente dalla proteina SMN – la cui deficienza o perdita porta alla SMA – questo potrebbe rappresentare un nuovo target da utilizzarsi in … Leggi tutto

La morte dei motoneuroni nella SMA potrebbe essere legata ad un editing dell’RNA difettoso in due proteine

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Un nuovo studio suggerisce che la morte dei motoneuroni in pazienti con atrofia muscolare spinale sia connessa ad un anomalo editing dell’RNA in due specifiche proteine, fatto che si traduce nell’attivazione di un pathway chiave di morte cellulare e neurodegenerazione. Lo studio “Dysregulation of Mdm2 and Mdm4 alternative splicing underlies motor neuron death in spinal … Leggi tutto

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