In partenza la terapia genica per i nuovi nati

Presto anche in Italia partirà il trial AveXis 302 di terapia genica.
Dopo le site visit del 23 e 24 luglio inizierà l’arruolamento di neonati con SMA 1 di età compresa tra 0 e 6 mesi che non abbiano iniziato la somministrazione di Nusinersen.
Come sempre ci impegneremo a pubblicare gli aggiornamenti di questo nuovo e importante traguardo.

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