Ripristino dell’espressione di SMN in cellule staminali mesenchimali ottenute da iPSCs geneticamente modificate

L’atrofia muscolare spinale (SMA) è principalmente una patologia neurodegenerativa determinata della delezione su entrambi gli alleli (materno e paterno, ndt) del gene survival motor neuron 1 (SMN1), con conseguente riduzione dell’espressione della proteina SMN. Le cellule staminali mesenchimali (MSCs) sono state utilizzate nel trattamento della SMA. In questo studio è stato sovraespresso il gene SMN1 … Leggi tutto