Negli Stati Uniti inizia il trial di terapia genica per la SMA 2
AveXis, Inc. ha annunciato che la FDA statunitense, sulla base della revisione dei dati presentati, ha concesso l’avvio di uno studio clinico di fase 1 di terapia genica su bambini con SMA di tipo 2. La terapia utilizzerà AVXS-101 prodotto seguendo le Good Manufacturing Practice (GMP) che sarà somministrato ai pazienti per via intratecale. La … Leggi tutto